من و دوشن ( دیستروفی )

با سلام
3درمان جدید داره
1-استفاده از سلولهای بنیادی انسان حاصل از یك فرآیند جدید كه به تولید سلولهای عضلانی از سلولهای بنیادی پرداخته، موفق به درمان موثر دیستروفی عضلانی در موش ها شدند.
2-داروی SMT C 1100
3-داروی BGP- 15
میزان پروتئین های شوک حرارتی 72 که توسط داروی BGP- 15 افزایش می یابد که می تواند بسیار مؤثر در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن باشد.
اگرچه2داروی بالا سبب درمان قطعی و پایه ای این تحلیل عضلانی نمی شوند اما می تواند به پیشگیری و یا تاًخیر روند بیماری و صدمات عضلانی مربوطه که شرایط جسمانی بیمار را به خطر می اندازد اثر فوق العاده مفید و مؤثری را داشته باشد . این 2دارو در کنار تکنیک های ژنتیکی حذف و جهش اگزون اثر تکمیلی و کارامدی خواهند داشت .
درمانهای جاری : در جهت جلوگیری و كند كردن پیشرفت بیماری دوشن بكار می رود عبارت است از استفاده از داروهای كورتون (پردنیزولون و دفلازاکورت)
و غیره که در ذیل می یارم:
درمانهای آزمایشی شامل انواع زیر می باشد :
- انتقال ژن
- استفاده از سلولهای بنیادی
- یاخته رویانی
- اصلاح ژن
انتقال ژن :
در حال حاضر امکان قطعی انتقال ژن فراهم نیست، انتقال ژن با ترزیق ویروس و یا غیر آن عملی نشده است .و مشكلات انتقال ژن ها به صورت موثر به همه ماهیچه ها با عكس العمل های مقاوم در مقابل ویروس فراهم نشده است اگرچه آزمایشهای همه جانبه ای در كار اسث.
سلول درمانی :
این درمان آزمایشی در انواع زیر مطرح است:
1- نوع سلول های بنیادی ماهیچه ای بدست آمده از مغز اسثخوان
2- سلولهای بنیادی ماهیچه های اسكلتی
3- سلو لهای بنیادی بند ناف
4- پیوند میوبلاست
پیشرفت در موارد فوق عملا تا حال محدود شده است و با مشکلاث ایمنی همراه بوده است.
ژن درمانی اصلاحی :
این شیوه در حال حاضر با دو داروی زیر در حال انجام آزمایشی می باشد و نتایج موثری داشته است .
آزمایشهای مهم در حال پیشرفث عبارثند از:
- PTC 124 فاز3مطالعه
- برای بهبودعملکرد ریه وقلب SNT-MC17/idebenone
- Exon Skipping
وثعداد زیادی از درمانهای آزمایشی در راه هسثند.
PTC 124 :
این دارو برای مبتلایان دیستروفی عضلانی و دوشن وبكر با تشخیص اشكال ژنتیكی از نوع None sense Mutation مناسب است .
خیلی ازآنثی بیوثیک ها ثرکیباث مهم را هدف قرار می دهند مخصوصا سلولهای مخصوص ساخث پروثئین که در سال1978 شناخثه شد
جنثامایسین ثوقف خواندن کد های RNAرا یا ثشدید اشثباه خوانی کدهای RNA را کاهش میدهد که باجانمایی آلثرناثیوaa و خواندن پیش از هنگام ثوقف کد DNAنجام میگیرد.
خواندن پیش از موقع ثوقف کدخوانیDNA به وسیله قرص PTC124 انجام میگیرد.
پیشرفث بیشثرC124 PTیک وسیله عملی یرای رفع علث مریضی در مبثلایان دیسثروفی یا ثشخیص None sense Mutation خواهد یود.
افزاینده پیوندی اكسونی (ESE )
ترمیم دیستروفین محلی با PRO 51 :
ترمیم دیستروفین محلی با داروی به نام AVI 4658 در دوشنها بصورت آزمایشی روی مریضان انجام شد .
و در آخر داروی AVI4658 که هنوز کامل نشده...پایان مطلب